“国家药监局2020年1号通告：药品审评体系将生变，中国正发力在这一新行业补足短板”

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在新药开发的过程中，到底怎样才能证实它是否有疗效呢？ 或者有毒药的副作用吗？ 生病打针吃药是我们谁都不知道的事件，但可能很少有人会想到这种“刁难”的问题。

然而，1月7日，国家药监局发布了年度第一号通知，揭开了药物开发与审评这个行业神秘面纱的一角。

根据该通告，“随机对照试验”实施半个多世纪后，在新药开发行业被奉为圭臬的标准，可能会遇到巨大的变化。 该标准自1948年首次实施至今已有半个多世纪，在药物临床研究所普遍使用，但也有一定的局限性，因此需要其他模式来弥补和完善。 目前，“现实世界的证据”这一新模式承担着上述使命，但我国由于在该行业进入较晚，开始发挥弥补相关短板的力量。

那么，什么是随机对照试验？ 真正世界的证据是什么？

1月7日，国家药物监督局发布《关于发布真实世界证据支持药物开发和审评的指导大纲(试行)年第1号)》)以下简称“指导大纲”。

照片:国家药物监督局

随机对照临床试验( rct )通常被认为是评价药物安全性、比较有效性的黄金标准，但其研究结果外推至临床实际应用时，面临挑战，或难以实施以前流传的药物临床试验，或高昂的价值成本

现实世界的证据能够弥补其不足，近年来越来越受到关注。 真实世界证据是指基于日常收集的关于患者健康状况/诊疗和保健的各种数据，经分解后可能符合适用性的真实世界证据。

从其他国家的经验来看，现实世界的证据在药物的开发和批准等方面发挥着越来越重要的作用。 《每日经济信息》记者在此次中国《指导大纲》中，确定了实际世界证据的6个应用范围，其中包括老中医经验者、中药医疗机构制剂人员通过经验总结、临床研发等。

接受《每日经济信息》记者采访的许多医药领域人士指出，现实世界的证据可以加快中药新药注册的临床研究，造福于有效性和安全性有较好保障的中药。 另外，现实世界的证据数据在全世界都面临着数据质量和应用问题，中国必须加快补充这方面的短板。

真实世界的证据和以前流传的rct提供的证据都可以是药物监管决策证据的组成部分，支持监管决策形成综合、完善、严格的证据链，从而提高药物研发和监管的科学性和效率。

近年来，现实世界的研究已成为国际公认的药物开发和测试疗效及安全性的新途径。 年，英国提出希望年的现实世界研究能在药品开发、批准、适应证调整等方面得到更广泛的应用，美国也于年底颁布了《21世纪治疗法案》，目的是将现实世界研究纳入现有产品的批准和监管进程。

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我国关于现实世界证据的研究步伐也在加快。 2019年5月，中国药品监督管理局药品审评中心发布《真实世界证据支持药物开发的基本考虑(意见征集稿)》(以下简称《意见征集稿》)，引起国内外药物企业的关注，翘首期待文件的发行。

例如，博济医药在2019年半年报上指出，该征求意见稿指出了利用现实世界证据评价药物比较有效性和安全性成为可能的战略和路径。 该意见定位于支持药物开发，目的是明确现实世界研究在药物开发中的相关定义，确定现实世界证据在药物开发中的地位和适用范围，探索现实世界证据的评价，为工业界利用现实世界证据支持药物开发提供科学可行的指导意见

《每日经济信息》在广泛征求意见、听取工业界和临床专家等各利益相关者意见后，此次发布的《指导大纲》中确定的实际世界证据适用范围，为新药注册上市提供了比较有效和安全性的证据，为上市药物的证书变更提供了证据，药物 观察到是以老中医经验者和提供中药医疗机构制剂的人的经验总结临床研发，进行临床研究设计、指导

一位领域的分析人士在接受《每日经济信息》记者采访时表示，现实世界的数据将扩大新药的新适应证，对现实世界患者的实际效果也将得到很好的验证。

例如，在美国开始了阿司匹林的现实世界研究。 阿司匹林是预防心脏病的药物，但缺乏最佳剂量的科学依据。 该研究计划将2万名住院患者随机分为两组，各采用2种阿司匹林剂量，注意预防效果，评价最佳剂量。

中医药领域一直关注着现实世界的证据。 由于缺乏符合中医优势的评价体系等问题，许多中药上市处于临床数据的关口。 另外，疗效稍高的中药院内制剂，由于是中药处方权的延长，未经药监批准上市，没有批准文号，多在医院内采用。

比较了我国特有的老中医经验者、中药医疗机构制剂的使用经验总结和临床研发，《指导大体》提出了现实世界研究与随机临床试验相结合的研发战略，为这类中药的评价提供了参考。

此外，《指导大纲》提出，应用实际世界证据支持已有经验中药的临床研发战略有多种，应根据产品优势、临床应用情况及数据适用性等方面的考虑，选择不同的研发战略。

例如，可以探索将包括回顾性和前瞻性在内的注意性研究用于临床疗效和安全性的初步探索，以取代常规临床研究开发中的ⅰ期和/或ⅱ期临床试验； 在注意性研究的基础上，通过rct或实用临床试验，证实已有经验中药的比较有效性，为支持产品注册上市提供证据。

经过评估，如果存在可适用的优质真实世界数据，且设计良好的注意性研究形成的真实世界证据科学充分，也可以与药品监督管理部门表述为信息，以申请为直接支持产品开始销售的依据。

对此，上述领域的分析人士指出，从“指导大体”的表现来看，减免1期、2期临床实验可能有所增加，但这也有助于一定程度上加快中药的上市。

第三方医药服务体系制度马克斯·康莱的创始人史立臣对《每日经济信息》记者表示，该制度将造福于有效性和安全性比较有保障的中药。 以往，我国中医药的快速发展面临着循证医学证据匮乏、中医优势评价体系缺失等问题，但现实世界的证据可以加快中药新药注册的临床研究。

值得观察的是，《指导大纲》提出，对于以药品注册为目的的现实世界证据的采用，需要与审查机构进行充分的信息表达交流，以便双方就采用现实世界证据的战略和现实世界的研究设计方案等达成共识。 有专家认为，这可以鼓励已上市的中药开展实际的世界研究，从而促进上市后中药的重新评价，筛选可能被夸大的适应症和劣药，促进中医药领域的良性快速发展。

真实世界的证据支持药物的开发和审评，从行业来看，有必要加强其数据的获取和应用。 实际的世界数据收集在世界范围内面临着数据质量、数据编码差异、院外数据收集等课题。

据这些领域的分析人士介绍，我国也存在患者数据收集全面性和新闻化程度的问题。 “不仅仅是病例数据，还需要能够获得很多患者各方面的数据。 此外，数据的解决和应用需要加快探索的步伐。 ”

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